La députée du Lot a interrogé le Ministre des Solidarités et de la Santé, Monsieur Olivier Véran, sur le financement et le recrutement pour intégrer les programmes expérimentaux pour le traitement des maladies rares et en particulier la myopathie de Duchenne, maladie génétique qui entraine une dégénérescence de tous les muscles.
Au travers d’une question écrite déposée le mardi 16 février 2021, Huguette Tiegna a souhaité interroger le Gouvernement sur l’accès aux essais cliniques pour les personnes atteintes Myopathie de Duchenne, ainsi que le coût associé à ces traitements expérimentaux. Qualifiée de maladie rare, chaque année elle touche en France 150 nouveau-nés et affecte 2500 personnes, il s’agit de la myopathie la plus courante chez l’enfant, mais aucun traitement n’est à ce jour commercialisé sur le marché.
J’ai souhaité interroger le Ministre des Solidarités et de la Santé car les traitements proposés pour cette maladie relevaient jusqu’à présent de soins de « confort » avec de la rééducation, de la chirurgie ou encore de l’appareillage, mais depuis peu, plusieurs essais sont en cours, et particulièrement la thérapie génique à l’origine du Généthon, le laboratoire de l’AFM-téléthon. En novembre 2020, l’ANSM a autorisé le lancement d’un essai clinique sur la maladie de Duchenne, c’est une avancée pour la recherche et pour les enfants, mais la question du financement est inévitable. Des traitements expérimentaux ont été mis en place aux Etats-Unis, mais leur prix atteint plusieurs milliers d’euros par an, en France, la question de la prise en charge doit être centrale et permettre à tous les malades d’en bénéficier.
La Myopathie de Duchenne est largement méconnue et se manifeste habituellement aux alentours des trois ans chez l’enfant au travers de différents symptômes tels que l’atrophie des muscles, une faiblesse musculaire des membres, cette dystrophie musculaire progresse et se généralise au fil des années.